«ببصيص أمل جديد» دراسة بريطانية تهدف إلى تطوير علاج لإيقاف شكل وراثي من الخرف

في تعاون واعد، يركز باحثون من كينجز كوليدج لندن مع شركة أدوية على تطوير علاج ثوري لإيقاف تطور نوع وراثي من الخرف الجبهي الصدغي(FTD)، نظرًا لعدم وجود علاجات متاحة حاليًا لهذا المرض المدمر، يمثل هذا الجهد أملاً جديدًا للمرضى وعائلاتهم

وفقًا لتقرير في الجارديان، ينشأ مرض FTD نتيجة طفرات جينية تؤدي إلى نقص في بروتين البروجرانولين (GRN)، وهو عنصر حيوي للحفاظ على صحة خلايا الدماغ، مما يؤكد أهمية هذا البروتين في وظائف الدماغ الطبيعية

بارقة أمل في علاج الخرف

يقول البروفيسور جيمس رو، استشاري طب الأعصاب بمستشفى أدينبروك، كامبريدج، والمشارك في التجربة، إن هذا النوع من الخرف قد يكون من أوائل الأنواع التي تشهد علاجًا نهائيًا أو شفاءً تامًا، مضيفًا أن هذا العلاج سيكون تحويليًا، مما يسمح للأفراد بالعيش لفترة أطول وبشكل طبيعي أكثر

تأثير الخرف الجبهي الصدغي

يؤثر الخرف الجبهي الصدغي بشكل أساسي على الفصين الأمامي والجانبي للدماغ، وعلى عكس الزهايمر، لا يبدأ بفقدان الذاكرة، الذي يظهر لاحقًا عادةً، بل يتميز بفقدان تدريجي للغة وتغيرات في الشخصية والسلوك

الفئات العمرية الأكثر عرضة

غالبًا ما يتم تشخيص معظم الحالات بين سن 45 و 65 عامًا، ولكن يمكن أن يصيب المرض الأفراد في العشرينات والثلاثينات أيضًا، وتشير التقديرات إلى أن عدد المصابين بالخرف الجبهي الصدغي يتراوح بين 20,000 و40,000 شخص في المملكة المتحدة، وما بين مليون ومليوني شخص حول العالم

مراحل التجربة السريرية

في مارس 2024، تم إعطاء العلاج في وارسو لأحد المرضى الستة الذين تلقوا العلاج حتى الآن في بولندا والولايات المتحدة، وسيتم متابعة جميع المرضى لمدة تصل إلى خمس سنوات كجزء من التجربة، ومن المتوقع أن تُنشر البيانات الأولية للتجربة في العام المقبل

آلية العلاج المبتكرة

تعتمد التقنية الجديدة على حقن الدواء مباشرة في الدماغ بواسطة جراح أعصاب، باستخدام قنية رفيعة كخصلة من الشعر، خلال جراحة تستغرق 90 دقيقة، وموجهة بالرنين المغناطيسي، ويقوم هذا العلاج بتوصيل نسخة وظيفية من جين البروجرانولين لاستعادة المستويات المناسبة من البروتين في المناطق المتضررة من الدماغ، ويستخدم هذا العلاج بهذه الطريقة لمرة واحدة فقط، ولا يتطلب استخدام أدوية مثبطة للمناعة بعده